18.10.2018

Rückblick: 3. Arzneimittel-Forum der GWQ


Die Herausforderungen und Möglichkeiten von ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) diskutierten die Teilnehmer des 3. Arzneimittel-Forums der GWQ ServicePlus AG am 18. Oktober in Düsseldorf. ATMP stehen für die Möglichkeiten der personalisierten Medizin und können für schwer- und schwerstkranke Menschen ganz neue und bessere Behandlungs- und Heilungschancen bringen, wie GWQ-Vorstand Dr. Johannes Thormählen in seiner Begrüßung herausstellte. Die Veranstaltung gab einen Überblick darüber, welche Rolle ATMP aktuell und in der absehbaren Zukunft einnehmen können. Zugleich wurde deutlich, dass es hinsichtlich Wirksamkeit und Preisfindung Klärungsbedarf gibt. Die Versicherten, so GWQ-Bereichsleiter Oliver Harks, hätten ein Anrecht auf diese innovativen Behandlungsmöglichkeiten, doch dazu sei es unabdingbar, dass die Politik klare und verlässliche Rahmenbedingungen schaffe.

Unter dem Begriff ATMP werden drei Arzneimittel-Produktklassen zusammengefasst: somatische Zelltherapeutika, Gentherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebezubereitungen, die sogenannten Tissue-Engineering-Produkte (TEP). ATMP werden patientenindividuell entwickelt, sie sollen, häufig bei einmaliger Gabe, seltene und schwere Erkrankungen besser und dauerhaft heilen. Allerdings sind die Kosten für diese Therapien hoch, ihre langfristige Wirksamkeit kann nicht verlässlich prognostiziert werden. Deshalb wird befürchtet, dass der Einsatz immer neuer ATMP ein für Krankenkassen nicht kalkulierbares bzw. tragbares Kostenrisiko darstellt. Zum Auftakt der Veranstaltung dokumentierte Dr. Siegfried Throm vom Verband der Forschenden Arzneimittelersteller e.V. deshalb die Entwicklung der letzten Jahre und zeigte auf, welche und wie viele Therapien schon zugelassen sind und wie sich der Markt künftig entwickeln wird.

Danach nehme die Zahl der Zulassungen nach einigen Startschwierigkeiten zwar kontinuierlich zu, aber bislang seien die aktiven Zulassungen noch gering, auch die Zahl der Projekte in fortgeschrittener klinischer Prüfung sei noch überschaubar. Von 2009 bis September 2018 wurden Dr. Throm zufolge insgesamt 12 ATMP zugelassen, wobei es sich bei nur acht um aktive Zulassungen handelte. Zwar würden die Aktivitäten der Arzneimittelfirmen auf diesem Feld zunehmen, sie stünden aber vor hohen Hürden, wenn es darum gehe, die Therapien auf den Markt zu bringen. Deshalb hätten die Hersteller ein erhebliches wirtschaftliches Risiko, zu dem die seit Mitte 2018 obligatorische Nutzenbewertung auch reiner Krankenhauspräparate zusätzlich beitrage.

Wirtschaftliche Risiken bringen die ATMP aber auch für die Krankenkassen mit sich, wie Oliver Harks in seinem Vortrag verdeutlichte. Einerseits sei mit den ATMP das Versprechen bzw. die Hoffnung verbunden, durch eine Einmaltherapie eine dauerhafte Heilung schwerer und schwerster Krankheiten zu erreichen. Andererseits sei der wissenschaftliche Kenntnisstand zu den neuen Therapien noch gering. Für die Kassen entstünden extrem hohe Einmalkosten, obwohl ein Behandlungserfolg nicht sichergestellt sei und zudem bedrohliche Nebenwirkungen auftreten könnten. Sein Worst-Case-Szenario: Die Kassen zahlen direkt den sehr hohen Preis für die Therapie, anschließend kommt es zum Therapieversagen, so dass auf die Standardtherapie umgestellt werden müsse.

Aus Sicht von GWQ und Kassen, so Oliver Harks, gibt es verschiedene vertragliche Ansätze, mit denen solche Risiken für die GKV-Versichertengemeinschaft reduziert werden können. Stichworte dafür sind Pay-per-Performance, Risk-Sharing, Capping, Ratenzahlung oder auch Rückzahlung der Vergütung. Der Gesetzgeber sei gefordert, klare Regelungen vorzulegen, damit einerseits die schwerkranken Patienten schnell von den neuen Möglichkeiten profitieren können, andererseits das Risiko nicht auf Seiten der GKV oder einzelner Kassen liege. Der Budget-Impact für das Gesamtsystem sei zwar insgesamt „überschaubar“, für einzelne Kassen aber ein Risiko, das durch den Morbi-RSA (mRSA) in derzeitiger Form nicht kompensiert würde. Einmaltherapien passten nicht zur Refinanzierungslogik des mRSA, hier könnten Ratenzahlungsmodelle einen Ausweg zeigen oder auch Abschreibungsmodelle mit fiktiver Annualisierung.

Dass solche Rahmenbedingungen dringend und dauerhaft benötigt werden, wurde durch den Vortrag von Professor Dr. Lutz Uharek, Leiter der Stem Cell Facility der Berliner Charité, deutlich. Da Prof. Uharek kurzfristig am persönlichen Erscheinen verhindert war, fasste Dr. Barthold Deiters, Leiter des GWQ-Arzneimittelmanagements dessen Ausführungen zum Stand der klinischen Forschung für das Plenum stellvertretend zusammen. Eine Kernthese des Forschers dabei: Es sei sinnvoll, künftig spezielle Labore zur Produktion maßgeschneiderter Therapien aufzubauen, um flexibel auf weitere Entwicklungen reagieren und neue Verfahren einsetzen zu können. Menschen mit lebensbedrohlichen Krankheiten wie Leukämie oder Lymphdrüsenkrebs würden davon profitieren, wenn man die aus ihrem Blut gewonnenen T-Zellen kliniknah entnehmen und genetisch aufrüsten könnte, statt sie aufwendig, oft über Tausende von Kilometern zu verschicken.

Die Chancen von ATMP und anderen neuen Therapien sieht auch Prof. Dr. Gerd Glaeske, der sich in seinem Vortrag mit den Herausforderungen für die Nutzenbewertung der ATMP auseinandersetzte. Als langjähriger und kritischer Begleiter des pharmakologischen Fortschritts betonte er, dass nicht alles Neue immer auch einen therapeutischen Fortschritt gewährleiste. Er warnte vor überzogenen Erwartungen an ATMP und vertrat die Ansicht, dass ATMP gegenwärtig nicht in das bestehende System integriert werden könnten. Es gäbe keine Leitlinien zu ihrer Verwendung, ihre Qualität könne nicht andeutungsweise überprüft werden, der Gemeinsame Bundesausschuss wäre durch Prüfungen und Beurteilungen massiv überfordert.

Aus Sicht von Prof. Glaeske sollten sich die Preisverhandlungen für ATMP an den lebenslangen – vor allem an den direkten –  Krankheitskosten orientieren, ohne die indirekten zu vernachlässigen. Allerdings gäbe es solche Kostenaufstellungen bisher nur bedingt. Denkbar sei aber die systematische und kontrollierte Einführung neuer Mittel mit Zusatznutzen im Rahmen klarer methodischer Rahmenbedingungen. Die Therapieergebnisse könnten nach drei bis fünf Jahren evaluiert werden, um dann die entsprechenden Konsequenzen zu ziehen, also ergebnisorientierte Preisverhandlungen auf der Basis der Ergebnisse durchzuführen und z. B. einen Höchstbetrag oder auch Rückzahlungen zu vereinbaren. Auf eine belastbare Nutzenbewertung dürfe man jedenfalls auch bei ATMP nicht verzichten.

Eine Podiumsdiskussion unterstrich die von Oliver Harks und Prof. Glaeske angesprochenen Forderungen. Dr. Siegfried Throm sieht das bestehende Regelwerk zwar als „gut aufgestellt“, doch letztlich lautete der Tenor der Diskussion, dass neue Lösungen rund um Zulassung, Preisbildung, Nutzenbewertung und Risikoverteilung notwendig sind, wenn ATMP gemäß dem Leistungsversprechen und dem Wirtschaftlichkeitsgebot der GKV eingesetzt werden sollen. Aus Sicht des BKK Dachverbands brachte Natalie Kohzer den Begriff „Risikopool“ ins Gespräch, der einer umfassenden Reform des Morbi-RSA vorzuziehen sei. Dr. Alexander Natz, der Start-ups aus dem Arzneimittel- und Biotech-Sektor vertritt, lobte die von Oliver Harks vorgestellten Vergütungsmöglichkeiten, die in Richtung des Prinzips „Bezahlung nach Behandlungserfolg“ gehen. Als konkretes Beispiel dafür dient der aktuelle GWQ -Vertrag zur MS Therapie mit Mavenclad®, bei dem der Hersteller im Falle eines Therapieversagens die Kosten der dann wieder einzusetzenden Standardtherapie übernimmt.

In einem Schlusswort stellte Oliver Harks nochmals heraus, dass es der GWQ und ihren Kassen nicht nur beim Thema ATMP darum gehe, neue Wege zu finden, auf denen der medizinische Fortschritt und die Wirtschaftlichkeit der Versorgung in Einklang gebracht werden können. Die Versicherten der GKV sollen natürlich von neuen Therapien profitieren können, aber das Risiko des Therapieversagens darf weder der GKV noch einzelnen Kassen aufgebürdet werden. Die GWQ und ihre Kunden sind offen für neue Vertrag- und Vergütungslösungen. Aber ohne neue wirtschaftliche und rechtliche Rahmenbedingungen blieben die Hürden für innovative Therapieformen weiterhin zu hoch.